YY/T 2000-2026 医疗器械真实世界数据 术语和定义

　　中华人民共和国医药行业标准

　　YY/T 2000—2026

　　医疗器械真实世界数据 术语和定义

　　Medical device real world data—Terms and definitions

　　2026‑03‑09 发布 2027‑03‑01 实施

　　前 言

　　本文件按照 GB/T 1. 1—2020《标准化工作导则 第 1 部分：标准化文件的结构和起草规则》的规定起草 。

　　请注意本文件的某些内容可能涉及专利 。本文件的发布机构不承担识别专利的责任 。

　　本文件由国家药品监督管理局提出 。

　　本文件由全国医疗器械临床评价标准化技术归口单位归口 。

　　本文件起草单位：国家药品监督管理局医疗器械技术审评中心 、海南乐城真实世界研究院 、新型生物材料与高端医疗器械广东研究所 、国家药品监督管理局医疗器械技术审评检查大湾区分中心 。

　　本文件主要起草人：崔馨月 、卢红 、滕颖影 、程玮璐 、刘露 、刘英慧 、贾健雄 、袁玮鸿 、庄小洁 、张译丹 、蔡霜霜 。

　　医疗器械真实世界数据 术语和定义

　　1 范围

　　本文件界定了医疗器械真实世界数据涉及的术语和定义，包括医疗器械真实世界研究过程中使用的术语和定义 。

　　本文件适用于医疗器械临床评价 。

　　2 规范性引用文件

　　本文件没有规范性引用文件 。

　　3 术语和定义

　　3. 1

　　标识符 identifier

　　微数据中的一个或多个属性，可以实现对个人信息主体的唯一识别 。

　　[来源：GB/T 37964—2019，3. 6]

　　3. 2

　　病例对照研究 case‑control study

　　以发生了结局事件的患者作为病例组 ，未发生结局事件的患者作为对照组 ，比较病例组与对照组使用待研究器械的比例，从而研究待研究器械与结局事件之间的关联性 。

　　[来源：《医疗器械真实世界研究设计和统计分析注册审查指导原则》，二(二)3]

　　3. 3

　　病例交叉设计/研究 case crossover study

　　一种常用于研究短期暴露与急性结局事件之间关系的观察性研究设计 。在器械安全有效性评价中，每个病例在事件发生前后的不同时间段内充当自身对照，通过比较病例在事件发生前后对使用待研究器械情况来评估使用该器械与事件之间的关系 。

　　[来源：《医疗器械真实世界研究设计和统计分析注册审查指导原则》，二(二)4]

　　3. 4

　　传统临床试验 traditional clinical investigation

　　在专门的研究机构 、对特定人群开展的试验 。

　　注： 往往采用可控制变异性并确保数据质量的各种措施 ，例如：详尽的入排标准 、详细的病例报告表(不同于普通的

　　医疗记录)、强化监查和稽查(以确保严格遵守研究规程)以及严格精准的数据采集 。通常还投入了大量的精力来确保治疗依从性，并避免采用可对随机治疗有效性造成影响的伴随治疗 。

　　[来 源 ：FDA《Use of Real—World Evidence to Support Regulatory Decision—Making for Medical de_ vice》，有修改]

　　3. 5

　　代表性 representativeness

　　数据所包含的人群是否涵盖研究的目标人群 。

　　[来源：《真实世界数据用于医疗器械临床评价技术指导原则(试行)》，三(一)]

　　3. 6

　　电子病历 electronic medical record;EMR

　　由医疗机构中授权的临床专业人员创建 、收集 、管理和访问的个体患者的健康相关信息电子记录 。 [来源：《用于产生真实世界证据的真实世界数据指导原则(试行)》，附录 1 词汇表]

　　3. 7

　　队列研究 cohort study

　　将某一特定人群按是否使用待研究器械以及使用不同器械分为不同的组别，追踪观察各组的结局发生的情况 ，比较各组间结局发生率差异 ，从而判定器械与结局之间有无关联及关联程度大小的一种观察性研究方法 。

　　[来源：《医疗器械真实世界研究设计和统计分析注册审查指导原则》，二(二)2]

　　3. 8

　　分层分析 stratification analysis

　　将数据按可能的混杂因素分为多层 ，每层的内部数据有较好的同质性 ，是常用的识别和控制混杂造成的偏倚的方法之一 。

　　3. 9

　　分析数据集 analysis data set

　　具有相同主题的数据或信息的集合，用于分析和报告的最终数据集 。

　　3. 10

　　分析数据库 analysis database

　　为便于统计分析使用原始数据集形成的数据库，用于产生临床试验报告中的统计结果 。 [来源：《医疗器械临床试验数据递交要求注册审查指导原则》，四(二)]

　　3. 11

　　干预性研究 interventional study

　　按照研究方案，将受试者分配到一种或多种干预措施中，以评估这些干预措施对结果的影响的研究 。 [来源：FDA《Use of Real—World Evidence to Support Regulatory Decision—Making for Medical device》]

　　3. 12

　　公共监测数据 public monitoring data

　　通过对特定人群或人群样本的健康状况的定期观察或不定期调查及普查而获得的数据 。

　　3. 13

　　观察性研究 observational study

　　根据特定研究问题 ，不施加主动干预的 、以自然人群或临床人群为对象的 、探索暴露/治疗与结局关系的研究 。

　　[来源：FDA《Use of Real—World Evidence to Support Regulatory Decision—Making for Medical device》]

　　3. 14

　　横断面研究 cross‑sectional study

　　通过对特定时点(或期间)和特定范围内人群中的疾病或健康状况和有关因素的分布状况的资料收集 、描述，从而为进一步的研究提供病因线索 。

　　3. 15

　　患者报告结局 patient‑reported outcome;PRO

　　一种来自患者自身测量与评价疾病结局的指标，包括症状 、生理 、心理 、医疗服务满意度等 。

　　注： 其记录有纸质和电子两种方式，后者称为电子患者报告结局(ePRO)。

　　[来源：《用于产生真实世界证据的真实世界数据指导原则(试行)》，二(1)8]

　　3. 16

　　回顾性研究 retrospective study

　　通过历史数据(即研究启动之前生成的数据)定义目标人群并确定暴露/治疗的研究，在研究开始时，就已经确定相关变量和结局 。

　　[来源：FDA《Use of Real—World Evidence to Support Regulatory Decision—Making for Medical device》]

　　3. 17

　　混杂 confounding

　　与研究中的干预措施和结局均相关的因素 ，其存在会影响干预措施与结局之间产生非因果关系的情况 。

　　[来源：FDA《Use of Real—World Evidence to Support Regulatory Decision—Making for Medical device》]

　　3. 18

　　健康档案 health record

　　医疗卫生机构为城乡居民提供医疗卫生服务过程的规范记录 ，是以居民个人健康为核心 ，贯穿整个生命过程，涵盖各种健康相关因素，满足居民自我保健和健康管理 、健康决策需要的系统化信息资源 。

　　[来源：WS 365—2011，3. 1，有修改]

　　3. 19

　　可重复性 repeatability

　　变量可重复的程度 。

　　注： 例如，对同一患者，结局变量测量和分类的一致性 。

　　[来源：《真实世界数据用于医疗器械临床评价技术指导原则(试行)》，三(六)]

　　3. 20

　　可获得性 availability

　　数据的获得和使用应符合相关文件要求，在使用期内，数据可被审阅 、稽查和检查 。

　　3. 21

　　可靠性 reliability

　　数据采集的准确性，包括采集前确定采集范围 、采集变量，制定数据词典 、规定采集方法 、采集数据的流转方式 、储存介质格式等，充分保障数据的真实性和完整性等 。

　　[来源：《真实世界数据用于医疗器械临床评价技术指导原则(试行)》，三]

　　3. 22

　　目标人群 population

　　将被研究的一组参与者 。

　　注 ：研究人员在设定资格标准时定义的临床研究特定人群，如年龄 、种族或健康状况等内容 。

　　[来源：《Real—World Evidence Glossary》]

　　3. 23

　　匿名化 anonymization

　　个人信息经过处理无法识别特定自然人且不能复原的过程 。 [来源：《中华人民共和国个人信息保护法》，第七十三条(四)]

　　3. 24

　　偏倚 bias

　　研究及其数据的设计 、实施 、分析 、解读 、发表或审查过程中的任何系统误差 。

　　注： 这种误差会导致研究结果与真实情况出现偏差 。系统误差可能由以下各项中的缺陷所致：选择受试者的方法 、

　　数据收集规定 、结果的统计分析和公布 。

　　[来源：FDA《Use of Real—World Evidence to Support Regulatory Decision—Making for Medical device》]

　　3. 25

　　前瞻性研究 prospective study

　　在研究开始时确定目标人群，并于该时间点以后收集暴露/治疗和结局数据的研究 。

　　[来源：FDA《Use of Real—World Evidence to Support Regulatory Decision—Making for Medical device》]

　　3. 26

　　倾向性评分 propensity score

　　用一个分值来替代多个协变量，均衡不同处理组间协变量的分布 。对非随机化研究中的混杂因素进行类似随机化的均衡处理，减少选择偏倚 。

　　3. 27

　　去标识化 de‑identification

　　个人信息经过处理，使其在不借助额外信息的情况下无法识别特定自然人的过程 。 [来源：GB/T 37964—2019，3. 3]

　　3. 28

　　区域健康医疗数据 regional health care data

　　某个区域内，在人类疾病防治 、健康管理等过程中产生的与健康医疗相关的数据 。

　　3. 29

　　设备及软件数据 device and software data

　　医疗器械自身数据记录储存功能形成的数据和通过器械相关移动设备测量和监测产生的健康数据 。

　　3. 30

　　实用性临床试验 pragmatic clinical investigation

　　在常规或接近常规的临床实践中开展的临床试验 。

　　[来源：《真实世界数据用于医疗器械临床评价技术指导原则(试行)》，四(一)1]

　　3. 31

　　实用性随机对照试验 pragmatic randomized controlled trial;pRCT

　　实用性临床试验的一种重要类型，其在真实或接近真实医疗环境下，采用随机 、对照的设计比较临床实践中不同干预措施的治疗结果的研究，其主要目的是评估干预措施在常规临床实践中的效果 。

　　[来源：《医疗器械真实世界研究设计和统计分析注册审查指导原则》，二(一)]

　　3. 32

　　双向性队列研究 ambispective cohort study

　　双向性队列在回顾性队列研究的基础上 ，继续前瞻性观察一段时间 ，其是将前瞻性队列研究与回顾性队列研究结合起来的一种设计，兼有上述两类的优点，一定程度上弥补了各自的不足 。

　　[来源：《医疗器械真实世界研究设计和统计分析注册审查指导原则》，二(二)2]

　　3. 33

　　完整性 completeness

　　数据被收集和获取的程度，即相对于研究目的，数据是否完整，如研究变量的缺失是否影响研究结局的评估，样本量及随访时间是否足以回答研究问题等 。

　　[来源：《真实世界数据用于医疗器械临床评价技术指导原则(试行)》，三(二)]

　　3. 34

　　卫生信息系统 health information system

　　类似于电子健康档案，包括结构化和非结构化的患者记录 。

　　注： 如患者的人口学特征 、临床特征 、诊断 、治疗 、实验室检查 、安全性和临床结局等 。

　　[来源：《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则(试行)》，二(一)2.(1);《基于疾病登记的真实世界数据应用指导原则(试行)》，附录2 中英文词汇对照]

　　3. 35

　　相关性 relevance

　　数据是否可充分回答与研究目的相关的临床问题 ，包括数据是否涵盖研究人群数据 ，是否能形成相对统一或标化的干预/暴露 ，是否可设置可比的对照 ，是否包含研究所需的结局变量及测量结果 ，是否可获得混杂因素的相关数据 。

　　[来源：《真实世界数据用于医疗器械临床评价技术指导原则(试行)》，三]

　　3. 36

　　医疗保险数据 medical insurance data

　　医疗保健提供者向保险公司提交的用以获得治疗和其他干预措施赔付的医疗费用及相关医疗信息汇编 。

　　[来源：《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则(试行)》，附录1 真实世界研究有关词汇表]

　　3. 37

　　医疗机构病历 medical record

　　医务人员在医疗活动中形成的文字 、符号 、图表 、影像 、切片等资料的总和，包括门(急)诊病历和住院病历 。

　　注： 病历归档以后形成病案 。按照病历记录形式不同，分为纸质病历和电子病历 。

　　[来源：《医疗机构病历管理规定(2013 年版)》，第一章第二条 、第四条，有修改]

　　3. 38

　　医疗器械登记 medical device registry

　　一种组织化系统 ，可持续不断收集与常规临床诊疗相关的数据 、评价有意义的结局并且以合理规模

　　全面涵盖了医疗器械的暴露人群(例如：国际 、国家 、地区和卫生系统)，主要目的是提高患者诊疗质量 。

　　[来源：FDA《Use of Real—World Evidence to Support Regulatory Decision—Making for Medical device》]

　　3. 39

　　医疗器械登记数据 medical device registry data

　　从医疗器械登记数据库中获得的数据 。

　　3. 40

　　意向性分析 intention to treat;ITT

　　对所有随机化的受试者，按照计划好的分组进行的分析 。

　　注： 基于所有随机化受试者的分析集通常被称为 ITT 分析集 。

　　[来源：《医疗器械临床试验设计指导原则》，八(一)，有修改]

　　3. 41

　　一致性 consistency

　　数据采集遵循相同的过程和程序的程度，包括统一的数据定义和稳定的病例报告表或版本受控的其他数据收集表 。

　　[来源：《真实世界数据用于医疗器械临床评价技术指导原则(试行)》，三(五)]

　　3. 42

　　原始数据集 original data set

　　相同主题下多个变量的集合，这些变量的观测值共同形成该原始数据集 。 [来源：《医疗器械临床试验数据递交要求注册审查指导原则》，四(一)]

　　3. 43

　　原始数据库 original database

　　常包含从病例报告表和外部文件中直接收集的原始数据，通常由多个不同的原始数据集组成 。 [来源：《医疗器械临床试验数据递交要求注册审查指导原则》，四(一)]

　　3. 44

　　真实世界数据 real‑world data;RWD

　　传统临床试验以外的，从多种来源收集的各种与患者健康状况和/或常规诊疗及保健有关的数据 。 [来源：《真实世界数据用于医疗器械临床评价技术指导原则(试行)》，一(一)]

　　3. 45

　　真实世界研究 real‑world study;RWS

　　围绕相关科学问题 ，综合运用流行病学 、生物统计学 、循证医学等多学科方法技术 ，利用真实世界数据开展的研究 。

　　[来源：《真实世界数据用于医疗器械临床评价技术指导原则(试行)》，一(一)]

　　3. 46

　　真实世界证据 real‑world evidence;RWE

　　通过分析真实世界数据，形成医疗器械使用 、风险/受益相关的临床证据 。

　　[来源：《真实世界数据用于医疗器械临床评价技术指导原则(试行)》，一(一)，有修改]

　　3. 47

　　真实性 attribution

　　具有唯一标识的医疗器械可被使用记录的程度，以识别和分析该器械的全生命周期使用过程 。 [来源：《真实世界数据用于医疗器械临床评价技术指导原则(试行)》，三(四)，有修改]

　　3. 48

　　准确性 accuracy

　　数据对患者健康状况 、诊疗及保健反映的准确程度 。

　　注： 如患者年龄 、使用器械 、手术类型是否准确 。

　　[来源：《真实世界数据用于医疗器械临床评价技术指导原则(试行)》，三(三)]

　　参 考 文 献

　　[ 1 ] GB/T 37964—2019 信息安全技术 个人信息去标识化指南

　　[ 2 ] WS 365—2011 城乡居民健康档案基本数据集

　　[ 3 ] 中华人民共和国个人信息保护法

　　[ 4 ] 医疗器械临床试验设计指导原则(食品药品监管总局 2018 年第 6 号通告)

　　[ 5 ] 真实世界数据用于医疗器械临床评价技术指导原则(试行)(国家药监局 2020 年第 77 号通告)

　　[ 6 ] 医疗器械真实世界研究设计和统计分析注册审查指导原则(国家药监局器审中心 2024 年第3 号通告)

　　[ 7 ] 用于产生真实世界证据的真实世界数据指导原则(试行)(国家药监局药审中心 2021 年第 27 号通告)

　　[ 8 ] 基于疾病登记的真实世界数据应用指导原则(试行)(国家药监局 2024 年第 48 号通告)

　　[ 9 ] 医疗器械临床试验数据递交要求注册审查指导原则(国家药监局 2021 年第 91 号通告)

　　[ 10 ] 真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则(试行)(国家药监局 2020 年第 1 号通告)

　　[ 11 ] 医疗机构病历管理规定(2013 年版)(国卫医发〔2013〕31 号)

　　[ 12 ] IMDRF MDCE WG/N55 FINAL：2019 Clinical Evidence—Key Definitions and Concepts (formerly GHTF/SG5/N1R8：2007)

　　[ 13 ] Real—World Evidence Glossary

　　[ 14 ] Use of Real—World Evidence to Support Regulatory Decision—Making for Medical device

　　索 引

　　汉语拼音索引

　　B

　　C

　　传统临床试验 ……………………………………3. 4

　　D

　　F

　　G

　　H

　　J

　　健康档案 …………………………………………3. 18

　　K

　　M

　　目标人群 …………………………………………3. 22

　　N

　　匿名化 ……………………………………………3. 23

　　P

　　偏倚 ………………………………………………3. 24

　　Q

　　S

　　W

　　X

　　相关性 ……………………………………………3. 35

　　Y

　　Z

　　英文对应词索引

　　A

　　B

　　bias ……………………………………………………………………………………………………………………3. 24

　　C

　　D

　　E

　　H

　　I

　　M

　　medical record………………………………………………………………………………………………………3. 37

　　O

　　P

　　R

　　S

　　stratification analysis ………………………………………………………………………………………………3. 8

　　T

　　traditional clinical investigation …………………………………………………………………………………3. 4