中国地中海贫血蓝皮书：中国地中海贫血防治状况调查报告2015
作者：北京天使妈妈慈善基金会，中华思源工程扶贫基金会，北京师范大学中国公益研究院 编
出版时间：2016
内容简介
“地中海贫血”（以下简称“地贫”）是一种遗传性血液疾病，曾因高发于地中海沿岸国家而得名。目前我国长江以南的广东、广西、海南、福建、云南、贵州、四川、湖南、江西、重庆10省（区、市）已成为高发区，并且随着人口流动性增加，已呈现向北方扩散的趋势。
据不完全统计，目前我国共有重型和中间型地贫患者30万人，地贫基因携带者高达3000万人，防治形势非常严峻。地贫患者治疗有两种选择，一是输血替代治疗，即终生输血和使用去铁剂，年均治疗费用高达10万元以上；二是移植治疗（造血干细胞移植、脐带血移植），这是目前唯1能够根治地贫的方法，平均医疗费用40万元左右。因家庭贫困和医疗保障和救助水平不高，患者得不到规范化治疗，饱受病痛折磨，甚至出现因医治绝望而将患儿遗弃街头、杀害等恶性事件。地贫患儿的出现，降低了我国人口素质，造成了巨大的经济损失，也容易导致冲击社会道德和心理底线事件的发生，影响社会和谐。
为了深入了解我国地中海贫血防治情况，北京天使妈妈慈善基金会委托中国公益研究院开展地中海贫血防治专题研究。旨在对我国地贫预防、治疗、医疗保障和救助、社会支持等情况进行调研分析，发现我国地贫防治中存在的薄弱环节，提出合理化建议，为地贫规范化治疗和救助提供依据。
本项研究是首份由公益慈善组织联合智库机构发布的地中海贫血防治现状的调研报告，具有多重意义。一是战略意义，为国家“一带一路”和精准扶贫战略的落地建言献策；二是国际意义，推动国内外地贫组织携手解决我国地贫问题；三是政策意义，推动国家和地方医疗保障和救助政策的专业化调整；四是研究意义，填补了国内地贫防治和救助领域研究的空白，具有唯1性；五是实践意义，由民间组织推动开展单病种救助，具有实践引领作用。
目录
前言
第一章 关于地中海贫血症
一、名称及分类
二、在我国的发展历程
三、病因、诊断及相关特征
四、发病率
五、预防方法
六、治疗方法
七、经济社会影响
八、关于国际地中海贫血症日
第二章 研究缘起
一、研究背景
二、研究意义
三、研究目的和方法
四、研究发现
第三章 数据统计与分析
一、患者个人情况：地贫患儿发育明显迟缓
二、患者家庭情况：因病致贫风险较大
三、当地预防宣传及婚检、孕检：未能有效阻止地贫患儿出生
四、患者输血治疗：“血荒”成为规范化输血治疗最大障碍
五、患者去铁治疗：去铁治疗费用远超家庭可承受范围
六、地贫患者移植治疗：配型困难及费用过高成为两大障碍
七、地贫患者医疗保障：保障范围和力度有待加强
八、地贫患者医疗救助及社会支持：期盼开展多元化救助
第四章 地方政府开展地贫救治经验模式
一、广西模式：有效预防患儿出生，门诊治疗纳入报销
二、广东（深圳）模式：血液供应充足，治疗纳入少儿医保
三、海南模式：治疗纳入大病救助，医疗费用一站式报销
第五章 国内社会组织开展地贫救助经验
一、救助力度不断加大，专业化程度稳步提升
二、注重防治结合，以消除地贫为己任
三、孵化地贫患者（家长）组织，打造地贫支持网络
四、促进国际合作，推进地贫规范化治疗
五、开展政策倡导，推动形成地贫防治长效机制
第六章 国际地贫防治经验
一、国际地贫联盟：孵化和支持世界各地地贫患者组织
二、Makarios医院世卫组织地贫中心：建立患者信息管理系统
